Un traitement expérimental contre la maladie de Charcot, mis au point par une start-up lyonnaise de la biotech, démarre un essai clinique. Il pourrait s'agir du premier traitement permettant de ralentir voire de guérir cette affection neurodégénérative pour l'heure incurable. Un premier patient de 78 ans a accepté d'y participer, nous avons recueilli son témoignage.
La SLA (Sclérose Latérale Amyotrophique) de Bernard a été diagnostiquée il y a un peu plus de deux ans. Un mal silencieux qui se propage petit à petit, une maladie incurable appelée aussi "maladie de Charcot". Passé une première période d'abattement, d'angoisse et de cauchemars, cet homme de 78 ans a choisi de faire face et de continuer de vivre au jour le jour sans faire de pronostic ou échafauder de scénario.
Scientifique de formation, c'est dans le même état d'esprit qu'il a accepté de participer à l'essai clinique d'un nouveau traitement : sans la moindre hésitation. "Ça peut me faire du bien, et surtout, ça peut faire du bien à tout le monde", explique-t-il. "Et même si on n’en tire pas de traitement, on en tirera toujours des connaissances." Il se rend donc trois fois par semaine à l'Hôpital neurologique Pierre Wertheimer, à Bron, pour y recevoir une injection. Il est le tout premier patient en France à être entré dans l'essai clinique. À terme, ils seront une vingtaine dans l'agglomération lyonnaise, puis 80 en tout en France.
Le Dr Emilien Bernard, coordinateur du Centre de Référence Maladie Rare de la SLA aux Hospices Civils de Lyon, insiste sur la brièveté du test : "C'est un essai très court, avec une période de traitement d'un mois seulement : trois injections par semaine, donc 12 injections très rapprochées, alors que d'autres essais peuvent durer un ou deux ans".
À l’origine de ce potentiel médicament, une start-up lyonnaise, Axoltis Pharma. Il a fallu des années de recherche, puis une première phase de test pour évaluer la tolérance au produit. Cette fois, c'est son efficacité qui est scrutée. Yann Godfrin, son PDG, précise le mode d'action du traitement : "C'est un produit qui va réparer la barrière hématoencéphalique, c'est-à-dire la paroi des vaisseaux qui se trouvent dans le cerveau. Et, dans beaucoup de maladies neurodégénératives, cette paroi fuit et donc laisse passer des molécules de sang dans le cerveau."
1 500 nouveaux cas chaque année en France
Selon les chiffres de l'ARSLA (Association pour la recherche sur la Sclérose Latérale Amyotrophique), chaque année 1 500 nouveaux cas de la maladie de Charcot sont diagnostiqués en France. Pour l'instant, aucun traitement n'existe pour guérir ou même stabiliser cette maladie. Alors les besoins sont immenses et les espoirs aussi. Pour Sabine Turgeman, directrice Générale de l'ARSLA, la bonne stratégie est de consacrer beaucoup de moyens d'un coup à la recherche, comme on a su le faire pour d'autres maladies.
En tout près de 10 millions d'euros seront nécessaires pour arriver au terme de cet essai. Les premiers résultats de la phase de test sont prévus pour 2026.
