Leucémie : des chercheurs de Besançon à la pointe de la thérapie ciblée

Les chercheurs de l’Etablissement Français du Sang de Bourgogne Franche-Comté et le CHU de Besançon viennent de franchir une étape importante pour lutter contre une des leucémies les plus importantes grâce à une thérapie biologique.

D’ici 2023, les patients français atteints d’une des leucémies les plus mortelles devraient pouvoir venir se faire soigner à Besançon grâce une thérapie biologique développée sur place. C'est un immense espoir pour la médecine. La leucémie pDC est une leucémie résistante aux traitements "classiques" basés sur la chimiothérapie. La grande majorité des patients rechutent de cette leucémie. En  France, il y a entre 20 et 30 nouveaux cas de cette maladie chaque année. Ce nouveau médicament, le CAR123, pourrait les sauver.

C’est l'une des premières fois en France que des résultats de ce type de recherche universitaire vont pouvoir être conduits jusqu'à la réalisation d'une étude clinique à l’hôpital. Le développement de cette filière plus proche des hôpitaux doit permettre une diminution des coûts et donc, à terme, une plus large utilisation de cette thérapie particulièrement innovante.

Thérapie biologique

Après plus de six années de recherches, les chercheurs bisontins viennent d’obtenir un financement de l’Institut National du Cancer et du ministère de la Santé pour poursuivre la mise au point d’un médicament efficace contre la leucémie pDC, particulièrement agressive.  

CAR veut dire « récepteur chimérique à l’antigène ». Et 123, correspond au numéro de la molécule « CD » présente sur les cellules leucémiques.

Le CAR est un médicament bien particulier. Rien à voir avec les comprimés chimiques que l’on utilise au quotidien. Il s’agit d’une nouvelle forme de biothérapie qui commence à être utilisé pour soigner les maladies du sang comme les leucémies.

Armer les globules blancs

Dans notre sang, les globules blancs sont chargés de défendre notre organisme contre les agressions extérieures. Parmi ces globules blancs, certains jouent un rôle important dans l’immunité. Le principe de cette thérapie CAR est de prélever au malade des globules blancs, de les modifier génétiquement pour les « armer » avec le CAR et  leur donner « un nouvel ordre de mission » puis de les injecter de nouveau au patient pour détruire les cellules malades. Cette modification génétique permet aux globules blancs de reconnaître la molécule CD123 des cellules malades. C’est une thérapie ciblée, elle épargne les cellules saines.

Une filière locale

Après six années de travail, l’équipe bisontine, pilotée par la professeure Francine Garnache-Ottou, maîtrise cette technologie en laboratoire. L’étape suivante, qui vient d’être financée par l’Institut National du Cancer et le ministère de la Santé, va permettre le transfert de cette technologie pour soigner les patients.

Avant d’injecter ce nouveau médicament aux malades, plusieurs phases d’industrialisation sont encore nécessaires. Elles seront conduites, pour une partie, en collaboration avec un laboratoire et un industriel, basés en région parisienne. Le médicament CAR 123 sera ensuite fabriqué par l’établissement pharmaceutique de l’EFS de Bourgogne Franche-Comté . Puis, les essais cliniques seront menés dans le service du professeur Eric Deconinck, chef du service d’Hématologie du CHU de Besançon. C’est assez rare pour être souligné !

Aujourd’hui, pour soigner les patients atteints atteints d'autres types de leucémies, des types de CAR sont utilisés. il faut prélever leurs globules blancs les envoyer à des industriels aux Etats-Unis pour qu’ils soient modifiés génétiquement puis les renvoyer en France afin d’être injectés aux patients. Cette thérapie revient à environ 320 000 euros, pris en charge par la Sécurité Sociale.

Développer une « filière locale » est donc primordiale pour démocratiser les indications de traitement. Différentes leucémies et même d’autres maladies pourraient être guéries grâce à ces thérapies CAR.