Une thérapie génique bientôt testée chez des patients atteints d'une maladie héréditaire rare

1500 personnes sont touchées en France. Si tout se passe bien, les premiers tests sur l'homme débuteront dans 2 ans et constituent un immense espoir pour les patients et leurs familles.


Depuis 1998, cette équipe de chercheurs strasbourgeois travaille sur l'Ataxie de Friedreich, cette maladie orpheline dégénérative qui atteint les nerfs, les muscles et le coeur et qui fait perdre la coordination et l'équilibre. Il n'existe pour l'heure aucun traitement.

Les chercheurs ont découvert que cette maladie était due au manque d'une protéine, la frataxine. En tentant de comprendre les mécanismes de cette protéine, ils ont mis au point un gène médicament sur la souris, un virus modifié.

Et les résultats sur l'animal sont surprenants. Une guérison totale du coeur. Les chercheurs tentent de faire de même pour les atteintes cérébrales. L'espoir est immense pour les 1500 patients qui souffrent de l'Ataxie de Friedreich.

Il faudra encore un peu de patience, les études se poursuivent afin d'obtenir toutes les autorisations nécessaires. Mais les premiers tests sur l'homme pourraient intervenir dans 2 ans.