Kremlin-Bicêtre – L'espoir d'une guérison d'une maladie rare, l'amylose héréditaire

Première mondiale au CHU du Kremlin-Bicêtre. Un traitement pourrait guérir les malades de l'amylose héréditaire. / © IP3 PRESS/MAXPPP
Première mondiale au CHU du Kremlin-Bicêtre. Un traitement pourrait guérir les malades de l'amylose héréditaire. / © IP3 PRESS/MAXPPP

Un nouveau traitement et une révolution thérapeutique permettent l'espoir de guérir une maladie rare et mortelle : l'amylose héréditaire. Une première mondiale pour le CHU du Kremlin-Bicêtre.

Par Norbert Cohen avec MT

Monsieur Tine était musicien professionnel, aujourd'hui il ne peut plus jouer de guitare. En quelques mois, il ne se déplace plus qu'en fauteuil roulant. Ce patient est atteint d'amylose héréditaire. Une maladie rare, évolutive, qui entraîne une perte d'autonomie importante. "Il faut toujours avoir un espoir, il faut attendre. Cela empêche que je continue à me dégrader tous les jours."

Dans cette pathologie, l'ADN des patients est anormal. Ils donnent aux cellules du foie de produire des protéines toxiques pour l'organisme. Le transmetteur de ces informations s'appelle l'ARN messager.

"Il fallait bloquer ce fameux ARN messager par un antidote. C'est une petite séquence de quelques bases qui bloque la traduction de l'ARN messager en protéines toxiques. On arrive à tarir transitoirement la production de cette protéine toxique qui ne sera plus libérée dans le sang et qui n'ira plus se déposer dans les tissus", explique Pr David Adams, chef de service neurologie à l'hôpital du Kremlin-Bicêtre.
 

Améliorations rapides

Pour prouver l'efficacité de ce nouveau traitement, le professeur a participé à un essai clinique sur 225 patients. La moitié de ceux qui ont bénéficié de ce médicament, ont au bout de quelques mois, vu leur état s'améliorer. C'est le cas de Cyril Pied, un niortais, qui ne marchait presque plus.

"C'est une deuxième renaissance, c'est impressionnant. Pour moi, je finissais ma vie avec deux béquilles. J'étais faible, j'étais passé de 85 à 58 kg en un an. Le médicament était au-delà des espérances. Parce qu'on récupère ce que l'on avait perdu alors que ce n'était pas prévu."

Le médicament pourrait s'avérer efficace dans le cas d'autres maladies neurodégénératives comme Alzheimer ou Parkinson. Il s'agirait cette fois de bloquer les protéines toxiques émises dans notre cerveau.
 

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