Un traitement de la maladie de Huntington, affection neurodégénérative actuellement incurable, est développé par des chercheurs d'une société pharmaceutique de Grenoble. Ils espèrent aboutir à une expérimentation chez l'homme dans les prochaines années.
L'espoir repose encore au fond de quelques éprouvettes et boites de culture, scrutées par des chercheurs de l’institut de neurosciences de Grenoble. La start-up HuntX Pharma y développe un candidat médicament prometteur visant à combattre la maladie de Huntington sans recourir à la thérapie génique.
Cette affection neurodégénérative rare, pour laquelle il n’existe pas encore de traitement curatif, touche près de 18 000 personnes en France. Elle se caractérise par divers symptômes s'aggravant au fil du temps dont des troubles du mouvement, un déclin cognitif et des troubles psychiatriques.
Stopper la progression de la maladie
Le médicament développé par la biotech grenobloise repose sur une molécule de synthèse, baptisée HX127, qui pourrait reconstituer artificiellement la partie du système nerveux défectueuse dans la maladie de Huntington.
"Le plus terrible dans cette maladie, c'est qu'après le dysfonctionnement, on a une mort irréversible des neurones. Cette molécule est là pour agir avant que les neurones ne meurent pour prévenir l'apparition et la progression de la maladie de Huntington", résume Maxime Bonnet, chef de projet chez HuntX Pharma.
Les chercheurs testent les effets de cette molécule de synthèse sur des neurones prélevés sur des embryons de souris. L'imagerie leur permet de chercher des réponses aux interrogations qui entourent encore ce candidat médicament, notamment sur sa sûreté, son mode d'action et son efficacité réelle.
"Ce qui se passe sur l'imagerie, on voudrait que ça se passe dans le cerveau des patients, que le transport et la communication entre les neurones soient rétablis avant qu'ils ne meurent. C'est notre espérance la plus grande", commente Maxime Bonnet.
De nombreux essais à mener
HuntX Pharma a été cofondée en décembre 2022 par Frédéric Saudou, professeur en neurobiologie qui travaille depuis 30 ans sur la maladie de Huntington. Un brevet a été déposé avec l'université Grenoble-Alpes afin de poursuivre le développement du traitement.
"Je crois qu'il y a un espoir parce que les recherches qui ont été menées depuis plus de 30 ans nous ont permis de mieux comprendre ce qui se passe à l'intérieur des neurones chez les patients atteints de la maladie", explique le professeur Saudou.
Nous sommes actuellement en phase préclinique. On cherche à être certain que cette molécule n'est pas toxique et nous espérons passer assez rapidement dans les phases cliniques chez les patients, dans quelques années.
Frédéric Saudou, professeur en neurobiologie et cofondateur de HuntX Pharmaà France 3 Alpes
La société affiche l’ambition d’emmener son candidat-médicament en phase 2, visant à évaluer son comportement sur des animaux. Une étape indispensable avant les essais chez l'homme.
"Pour financer nos travaux de recherche, nous préparons actuellement notre première levée de fonds de 750 000 euros qui nous permettra (notamment) de poursuivre la préclinique et clinique de notre molécule HX127", complète la présidente et cofondatrice de HuntX Pharma Laure Jamot, citée dans un communiqué.
Les malades de Huntington pourraient voir arriver ce médicament sur le marché d’ici une dizaine d’années s'il parvient à passer toutes les phases d'évaluation clinique.
