Mucoviscidose : "une nouvelle ère", la joie des associations à l'annonce du remboursement de deux nouveaux traitements

Après des mois de mobilisation, l'annonce par le Ministre de la Santé Olivier Véran du remboursement de nouveaux médicaments contre la mucoviscidose, provoque une immense joie pour les associations qui ont lutté pour obtenir ce feu vert. 85 % des malades sont concernés par ces traitements.

La mucoviscidose est une terrible maladie génétique dont le traitement et la prise en charge progresse d'année en année. Mais sans la mobilisation massive des associations qui récoltent en permanence des fonds pour soutenir les malades, financer la recherche et des pans entiers des services spécialisés, la situation de ces malades et notamment leur espérance de vie serait beaucoup moins favorable.

Depuis des mois, elles bataillent aux côtés des médecins pour obtenir que le Kaftrio, médicament mis au point par le laboratoire américain Vertex ainsi que le Symkevi soient commercialisés en France et remboursés. Une pétition a rassemblé plus de 37 000 signatures pour demander au gouvernement et au laboratoire de trouver un accord pour l'accès à ces traitements qui représentent une révolution thérapeutique. 

Ces médicaments visent à réparer la protéine CFTR, produit du gène muté, par une combinaison de correcteurs associés à un activateur de cette protéine. Ils ont obtenu leur autorisation de mise sur le marché en août 2020 en Europe. L'Angleterre, l'Allemagne, la Suisse ou le Luxembourg en bénéficiaient, mais pas la France. Apparemment, les négociations entre le laboratoire américain et la France ont été assez opiniatres pour arriver un juste prix. En Australie, aucun accord n'a pu être trouvé et les discussions vont devoir reprendre.

Mais samedi 26 juin, le ministre de la Santé Olivier Véran a enfin annoncé la bonne nouvelle, le feu vert pour l'accès et le remboursement par la sécurité Sociale du traitement. « C’est le meilleur traitement identifié à ce jour pour soigner, et une source monumentale d’espoir pour les malades. Il était indispensable que la France permette son accès par le biais de la solidarité nationale. »

Dans les prochains jours, les malades éligibles pourront enfin en bénéficier. A terme, cela concerne 5 000 patients, soit près des ¾ des personnes atteintes de mucoviscidose.

Virginie Douine est la maman d'Evann, 11 ans et atteint de la maladie. Déléguée iséroise de l'association "Vaincre la Mucoviscidose", elle raconte l'émotion à l'annonce lors de l'assemblée générale de l'association de l'arrivée de ces traitements. "C'est tellement fort qu'on est sidéré, on attendait ça depuis tant d'années et voilà que ces traitements, c'est un espoir fou, pourraient stabiliser et rendre cette maladie chronique. Certains patients en attente de greffe ont pu déjà en bénéficier lors d'un protocole dit compassionnel et on a vu leur capacité respiratoire récupérer de 15 à 20%, ce qui est énorme. Ces patients ont aussi pu reprendre du poids, leur état s'est tellement amélioré qu'on a pu les sortir de la liste d'attente des greffes."

De son côté, le docteur LLéréna, pneumopédiatre à Grenoble et responsable du CRCM, centre de ressources et de compétences en mucoviscidose, exprime aussi une immense émotion devant cette nouvelle ère qui commence sur-le-champ pour ses jeunes patients.( Ces traitements pourront être administrés dès 12 ans) ; ainsi, depuis le feu vert du ministre Olivier Véran samedi, le docteur Llérena a déjà annoncé à trois de ses patients qu'ils allaient pouvoir commencer le traitement : " "On y va ! Je ne perdrai pas un seul instant pour donner le Kaftrio à ceux que j'ai repéré." Et le médecin de nous raconter que Leila, 13 ans, hospitalisée, lui confie " j'aurai plus besoin de penser pour respirer ? Je vais pouvoir rire ? ...En fait, je vais être une nouvelle personne !"

Elle nous parle aussi d'Anouck, 18 ans lasse de ces traitements qui marchent un temps, mais jamais à long terme comme un incendie qu'on n'arrive pas à éteindre, "ça va les porter" affirme la praticienne qui évoque une autre jeune fille qui elle, refuse le traitement "parce qu'il peut faire grossir ou provoquer de l'acné selon les effets secondaires, mais d'une manière générale, il est bien toléré" nous rapporte le médecin. 



Le laboratoire Vertex est déjà en train de travailler sur d'autres molécules qui pourront être efficaces sur d'autres malades et d'autres mutations, car actuellement explique Virgine Douine, "10 à 15 % des malades ne sont pas éligibles à ces traitements et c'est pour cela aussi que nous exprimons certes notre joie, mais avec pudeur et respect pour eux."

Le coût d'un traitement annuel aux USA représente plus de 300 000 dollars, on ne connaît pas encore le prix négocié en France. En Angleterre, un accord a été trouvé pour quatre ans pour permettre au système de santé, le NHS d'ouvrir l'accès à la molécule à quelques 7000 patients. Au delà de ces quatre ans, les tarifs devront faire l'objet d'un nouvel accord.