Bordeaux : coup dur pour la recherche sur la mucoviscidose

La mucoviscidose est dépistée à la naissance depuis 2003. Il y a une douzaine de bébés concernés tous les ans dans notre région. Des traitements lourds, une recherche qui progresse mais non sans difficulté : les faits récents le démontrent au sein de l'équipe de recherche à Bordeaux. 

C'est une maladie très sévère : les patients atteints de mucoviscidose ont plus de deux heures de soins quotidiens et souvent de nombreux comprimés à prendre plusieurs fois par jour. 

C'est une maladie génétique grave qui concerne de plus en plus de patients en France. Le corps humain fabrique naturellement du mucus pour humidifier les organes, or, dans le cas de la mucoviscidose, cette substance est anormalement épaisse et collante, entraînant des difficultés au niveau respiratoire et digestif. Premier soin quotidien : la kiné. Caroline Bruneaux, Masseur-Kinésithérapeute du Centre Ressources et de Compétences Mucovicidose de Bordeaux explique : 

L'objectif de la kinésithérapie, c'est de drainer ce mucus pour faciliter son évacuation . Malheureusement,  la mucoviscidose la maladie ne prend pas de vacances. 

Les patients vivent plus longtemps grâce à des traitements quotidiens lourds et les progrès de la recherche comme le décrit François Galode, pédiatre dans ce centre spécialisé :  

Il y a deux types de traitement. Il y a le symptomatique qui existe depuis toujours, pas du tout substituable : la kiné, les vitamines, les antibiotiques, les enzymes pancréatiques. Et il y a de nouvelles thérapeutiques qui émergent et qui donnent de bons résultats. Les deux sont complémentaires

Les enfants rencontrés par notre équipe sont en confiance comme Timothée, 16 ans : 

Je fais tout ce que dit l 'hôpital et tout va bien.

La recherche se heurte aux coûts des médicaments

Bordeaux est un centre de référence pour la recherche mais l'équipe vient de recevoir une bien mauvaise nouvelle. Stéphanie Bui, responsable du CRCM centre de ressources de Bordeaux.

Le médicament dont bénéficie des enfants a l'autorisation de mise sur le marché mais les négociations de prix ont échoué. Il n'est pas remboursé. (Il vaut plusieurs milliers d'euros par mois) On l'attendait pour les petits de 6 à 12 ans. Le corollaire c'est que le laboratoire américain qui développait ce médicament va arrêter les recherches en France.

Problème pour ce médicament et surtout ceux de 2e et 3e génération en cours d'études. A l'heure actuelle, Quentin, soigné à Bordeaux, peut prendre ce traitement grâce à une autorisation temporaire et le bénéfice est énorme : il peut vivre beaucoup plus normalement. "Orkambi" représente pourtant un grand espoir pour les malades. 

On peut le comparer au premier anti-cancéreux pour le traitement du cancer. C'est la première molécule qui agit efficacement pour la très grande majorité des patients. 

 Il ne faut pas empêcher la France de participer au développement de toutes ces thérapeutiques (...) On devait coordonner au niveau national. Donc c'est un coup d'arrêt pour tous les centres et pour tous les patients français. 

Autant dire que c'est un coup de massue pour les médecins qui travaillent sur ces recherches depuis des années et qui espèrent apporter au plus vite la solution à leurs patients. 

Le témoignages de Quentin, Timothée : ces jeunes patients suivis à Bordeaux, suivis de l'explication du Docteur Stéphanie Bui interrogée par Vincent Dubroca :

La mucoviscidose en Nouvelle Aquitaine et au CHU de Bordeaux

L’amélioration de l’organisation, de la qualité des soins et l’apparition de nouvelles thérapeutiques ont permis d’augmenter l’espérance de vie des patients atteints de mucoviscidose. Ainsi d’une cinquantaine d’enfants suivis en Aquitaine, il y a une vingtaine d’années, le CHU de Bordeaux dispose aujourd’hui d’un CRCM pédiatrique qui suit 170 enfants et d’un CRCM adulte suivant 120 patients.
Le CRCM pédiatrique du CHU de Bordeaux, couvre pour le dépistage néonatal, l’une des plus grandes régions de France avec 7 départements. Aujourd’hui, environ 1 bébé par mois est dépisté en Nouvelle Aquitaine. L’équipe de soins multidisciplinaire est composée de pneumo-pédiatres, d’une gastro-pédiatre, de puéricultrices, de kinésithérapeutes, d’une psychologue, de diététiciennes, d’un éducateur sportif et d’une assistante sociale.
A l’activité clinique s’ajoutent des études développées au sein du Centre de Recherche de l’hôpital des Enfants du CHU de Bordeaux (CIC-P).
De plus, le CRCM Bordelais est un des 7 Centres français de Référence Européens pour la recherche clinique et participe aux nombreuses études internationales sur la mucoviscidose, ainsi qu’à l’évaluation des protocoles sur les nouvelles thérapeutiques.

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