CHU de Tours : une enfant de deux mois atteinte d'une maladie rare traitée par thérapie génique, une première en France

Médicalement parlant, cette vie sauvée est une première pour les équipes du CHU de Tours. 

Un laboratoire où l'on travaille la thérapie génique - Photo d'illustration
Un laboratoire où l'on travaille la thérapie génique - Photo d'illustration © IP3 PRESS/MAXPPP
C'est une belle histoire de confinement que peuvent maintenant nous raconter les équipes de l'hôpital de Tours. En mai dernier, pendant le confinement, le service de pédiatrie reçoit une petite patiente à soigner en urgence.

Agée de deux mois, elle est touchée par une maladie grave, l'amyotrophie Spinale Infantile. Celle-ci "engendre une paralysie rapidement évolutive des membres, une insuffisance respiratoire sévère et des troubles de la déglutition qui rendent peu à peu l'alimentation impossible. Sans traitement, 90% des enfants décèdent avant l'âge de 2 ans" explique le CHU. 
 
Grâce à la détermination des médecins, et particulièrement les Docteures Marine Guichard, Emmanuelle Lagrue et Laura Zaragosa, la petite fille a pu recevoir un traitement dont les applications sont récentes mais très prometteuses : la thérapie génique
 
"L'équipe des neuropédiatres (...) a pu, après une série de tests et de vérifications cliniques et biologiques menées dans un temps record, réceptionner le traitement", développé aux Etats-Unis. Six semaines après l'injection, l'état de santé de l'enfant est "conforme aux résultats attendus". Elle est la plus jeune patiente traitée à ce jour en France et, en lui sauvant la vie, les soignants de Tours ont réalisé une première médicale régionale. 

Grande avancée médicale, la thérapie génique s'est notamment étendue en France grâce au Téléthon. Mais ces traitements sont encore loin d'être démocratisés, notamment en raison de leur coût très élevé. 
Poursuivre votre lecture sur ces sujets
santé société insolite
l’actualité de votre région, dans votre boîte mail
Recevez tous les jours les principales informations de votre région, en vous inscrivant à notre newsletter