Un traitement contre les leucodystrophies non distribué en Europe, l'incompréhension et la colère du président d'ELA Guy Alba

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L'association européenne contre les leucodystrophies fête cette année ses 30 ans de combat contre ces maladies. Mais par la voix de son président Guy Alba, elle pousse un cri de colère car un traitement innovant contre la plus répandue des leucodystrophies n'est pas distribué pour une question de gros sous.

C'était en juillet 2021, l'autorisation de mise sur le marché par l'agence européenne d'un traitement innovant de thérapie génique contre l'adrénoleucodystrophie cérébrale, la plus répandue des 30 formes de leucodystrophies. Du côté de l'association européenne présidée par le lorrain Guy Alba, on se réjouit évidemment et on sort le champagne. Mais depuis, c'est une énorme désillusion.

Ce qu'on ne comprend pas c'est que le 1er juillet 2021 l'agence européenne du médicament accorde son autorisation et un mois après ils annoncent leur retrait du continent européen.

Guy Alba, PDG d'ELA international

Le laboratoire américain Bluebird Bio annonce contre toute attente que le médicament tant attendu- le Skysona- ne sera finalement pas commercialisé en Europe. "Ce qu'on ne comprend pas c'est que le 1er juillet 2021 l'agence européenne du médicament accorde son autorisation et un mois après ils annoncent leur retrait du continent européen" s'insurge Guy Alba PDG de l'association ELA international. "L'hypothèse la plus sérieuse c'est une question financière. Le sujet du prix est un sujet central, je n'en vois pas d'autre. Avec le Covid, le ministère a certainement d'autres chats à fouetter mais moi, je ne veux pas entendre parler d'un choix budgétaire."

Un médicament attendu par les familles depuis de nombreuses années

L'adrénoleucodystrophie est une maladie génétique rare qui frappe les enfants avant 10 ans en détruisant en quelques mois le système nerveux central. Conséquence, l'enfant touché perd progressivement de nombreuses fonctions comme la parole, l'ouïe ou la vue. Ce nouveau traitement validé par les autorités européennes de santé, empêche l'apparition de la maladie s'il est administré au bon moment.

C'est bien de trouver un traitement innovant mais au bout de 30 ans de recherche, lorsqu'on a un traitement innovant sur le marché, on nous prive de ce traitement c'est juste impossible, c'est juste inacceptable.

Guy Alba, PDG de l'association ELA international

"Nous ce qu'on souhaite ce n'est certainement pas d'aller à la baston et à la polémique" insiste Guy Alba. "Je veux jeter un pavé dans la mare. C'est bien de trouver un traitement innovant mais au bout de 30 ans de recherche, lorsqu'on a un traitement innovant sur le marché, on nous prive de ce traitement c'est juste impossible, c'est juste inacceptable".

Cette volte-face est d'autant plus étonnante que le médicament -s'il coûte cher entre 1 à 2 millions d'euros- n'est administré qu'une seule fois contrairement aux autres traitements qui sont à vie et que de plus il ne concerne en France que quelques enfants chaque année. Car d'abord il faut que les malades soient dépistés à temps, ensuite il faut qu'ils soient suivis et traités au bon moment. Autrement dit, la fenêtre de tir est très étroite. "Je suis convaincu que certains enfants sont déjà passés à côté de ce traitement" se désole Guy Alba. "Mais évidemment on ne va pas lâcher. Tous les parents sont derrière moi et pas seulement les parents français."

L'appel de Guy Alba

Guy Alba demande que le ministère de la santé et le laboratoire américain se retrouvent autour d'une table pour négocier la distribution de ce traitement qui a été validé par les autorités européennes de santé. A noter pour finir, qu'un deuxième essai de ce traitement est actuellement en cours aux Etats-Unis avant une éventuelle validation par les autorités de santé américaines.