L'équipe du professeur David Devos, neurologue et pharmacologue au CHU de Lille, est en passe de révolutionner la prise en charge de la Sclérose Latérale Amyotrophique. Ce nouveau traitement, en phase de test sur les animaux, consiste à injecter l'intérieur de plaquettes sanguines directement dans le cerveau du malade. Explications.
C'est une sérieuse source d'espoir pour les quelque 8.000 personnes en France et 250.000 dans le monde atteint de la maladie de Charcot. L'Équipe du professeur David Devos, neurologue et pharmacologue au CHU de Lille, est en passe de révolutionner la prise en charge de la Sclérose Latérale Amyotrophique.
Ce nouveau traitement, qui consiste à injecter directement dans le cerveau l'intérieur de plaquettes sanguines, a offert des "pouvoirs de réparation extrêmement élevés" sur les animaux lors des phases de tests.
D'ici 2026-2027, il devrait entrer en phase d'essai thérapeutique sur des petits groupes de patients. Avec l'objectif de "doubler l'espérance de vie des malades".
Comment fonctionne ce traitement ?
Ce traitement est constitué de l'intérieur des plaquettes sanguines, en retirant les membranes. Il est administré par perfusion cérébrale, donc directement dans le cerveau, avec l'aide d'une petite pompe et d'un cathéter sous la peau.
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Pourquoi par ce biais ? On ne peut pas prendre ce traitement par la bouche, car tout n'arrive pas dans le cerveau, il y a des barrières de protection dans les veines. L'injection directe dans le cerveau assure un maximum d'efficacité et de contrôle de la dose.
En quoi est-ce une avancée scientifique ?
Aujourd'hui, personne n'utilise seulement l'intérieur des plaquettes sanguines. En Asie, ils utilisent beaucoup les plaquettes mais avec le plasma, pour réparer les grands brûlés par exemple.
Ce traitement a été validé sur des modèles de souris qui avaient la maladie de Charcot.
David Devos, professeur médecin au CHU de Lille
Ce traitement a été validé dans de nombreux modèles de pathologies, dont des modèles de souris qui avaient la maladie de Charcot. Et on a constaté un pouvoir de réparation extrêmement élevé, allant jusqu'à 130% de neuroprotection.
Quand sera-t-il disponible aux patients
On a envie d'essayer au plus vite ce traitement chez les patients. Pour cela, on a obtenu un financement de la Recherche hospitalo universitaire (RHU) de 8,3 millions d'euros. Nous avons aussi créé une start-up qui est en train de lever des fonds pour compléter les financements nécessaires afin d'industrialiser la production. Puis, nous avons besoin de vérifier l'absence de toxicité sur des animaux avant de débuter les essais thérapeutiques au CHU de Lille.
Avec quelle efficacité espérée ?
On espère doubler, pourquoi pas, l'espérance de vie des patients, mais non pas en fauteuil roulant. L'objectif, c'est de ralentir les premiers stades de la maladie pour permettre aux personnes d'être plus autonomes.
On devrait commencer les essais thérapeutiques en 2026-2027.
David Devos, professeur médecin au CHU de Lille
Quelles sont les prochaines échéances ?
On devrait commencer les essais thérapeutiques en 2026-2027. Plus vite on a l'argent, plus vite on peut commencer. Il nous faut deux ans d'obtention des éléments réglementaires.
Ensuite, les essais thérapeutiques vont durer 2 à 3 ans. Ils se feront sur un petit groupe d'une douzaine de personnes. Ensuite, une deuxième étude sur un plus grand nombre de personnes sera menée. Pour espérer d'ici une dizaine d'années avoir une autorisation de mise sur le marché pour traiter tous les personnes dans le monde.
