Téléthon : le chemin pour vaincre les maladies génétiques est encore long

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La 33e édition du Téléthon va permettre à nouveau de nombreuses avancées dans le domaine de la recherche. Mais le chemin à parcourir est encore long. De nombreuses affections génétiques restent pour l'instant sans solution. Portraits croisés de deux enfants atteints de l'une de ces maladies rares.

Par Sylvain Duchampt

Emmy a 5 ans et souffre d'une amyothrophie spinale, une maladie génétique touchant les nerfs moteurs et atrophiant ses muscles. Eliott lui est atteint d'une myopathie de Duchenne, un mal qui détruit l'ensemble de ses muscles et engage son pronostic vital. Deux formes de maladies génétiques rares.

Grâce au Téléthon, la recherche a avancé au cours de ces dernières années sur ces deux syndromes mais pas aussi rapidement pour l'une que pour l'autre.

L'état d'Emmy a bien évolué ces dernières années. Grâce à un nouveau traitement, la petite fille arrive à retrouver une certaine autonomie dans ses déplacements.
 

Des traitements révolutionnaires

L'espoir de voir sa situation évoluer positivement est d'autant plus grand que cette année la première thérapie génique pour une maladie rare neuromusculaire, la forme la plus grave de la maladie d'Emmy, est appliquée. Une révolution. Ce mal emporte les enfants atteints le plus souvent avant l'âge de dix mois.

Elliot n'a pas encore totalement cette chance. Le petit garçon participe à l'essai clinique d'un nouveau traitement afin que son état physique ne se détériore pas trop vite. 

Inventer de nouveaux moyens de production

Mais le chemin est encore long. "La production à grande échelle de médicaments de thérapie génique se heurte à un obstacle non résolu", constate le Dr Braun."Un traitement de thérapie génique nécessite un milliard de fois plus de particules de virus (véhicule du gène réparateur, ndlr) que pour un vaccin et il faut de plus grandes quantités pour traiter un patient souffrant d'une maladie neuromusculaire", explique-t-il.

Par ailleurs, le coût de production peut atteindre plusieurs centaines de milliers d'euro. Le défi est maintenant d'inventer de nouveaux moyens de production pour permettre l'industrialisation de ces biothérapies innovantes. 
    
Portraits croisés d'Emmy et Elliot par Christophe Romain Et Frédéric Desse :


 

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