C'est une première mondiale. Des essais cliniques sont menés en Europe autour d'un médicament capable de soigner les troubles de l'autisme chez l'enfant. A Marseille, le professeur Yehezkel Ben Ari, chercheur en neurosciences depuis 40 ans, pilote cet essai.
Et si un médicament pouvait permettre à des enfants de ne plus souffrir de troubles du spectre autistique (TSA) ?
A Marseille, le professeur Yehezkel Ben-Ari, neurobiologiste et président de la société de biotechnologie Neurochlore, mène depuis des années une bataille contre l’autisme.
Des essais cliniques encourageants, pilotés par le professeur Ben-Ari, ont été effectués en 2012 et 2017 sur plus de 120 enfants atteints de TSA en utilisant la Bumétanide.
Après deux essais cliniques réussis, Neurochlore a signé avec l’entreprise pharmaceutique Servier un partenariat de licence lui concédant les droits de développement et commercialisation en Europe.
Deux études de phase 3 viennent de débuter dans plusieurs pays d’Europe. Une première mondiale. Qui pourrait déboucher sur un médicament commercialisé en 2022.
Comment va être réalisée la dernière phase d’essai ?
Cette dernière phase, qui concerne toute la période pédiatrique de 2 à 18 ans, va être menée "en toute indépendance et secrètement", dans 34 centres de 8 pays européens, indique Yehezkel Ben Ari.Des organismes indépendants vont administrer à 400 enfants atteints de TSA un sirop contenant ou non la molécule de Bumétanide.
A l’issue de six mois de test, des statistiques vont être réalisées entre les enfants qui auront reçus le placebo ou la molécule. Si les résultats sont concluants, le médicament sera lancé en Europe début 2022.
Quels sont les effets connus de la Bumétanide ?
Cette molécule chimique réduit le taux de chlore dans les cellules nerveuses."On ne sait pas si ça marche sur l’homme, mais les tests sont concluants sur les souris", explique le professeur Ben Ari.
Cette molécule est également utilisée dans le traitement des insuffisances rénales. La Bumétanide a en revanche un effet secondaire diurétique.
Le traitement sera-t-il à long terme ?
Il s'agit d'un traitement, pas d'une guérison. Mais "l’objectif [étant] de traiter l’enfant le plus tôt possible", on peut envisager que cela ne soit pas un traitement à vie, selon Yehezkel Ben Ari.
L’idée est de traiter l’enfant le plus tôt possible. "Le traitement ne va pas guérir l’autisme mais permettre de réduire le problème de socialisation de l’enfant", indique-t-il.
"Après si on ramène l’enfant à l’école et qu’il se sociabilise alors le cerveau connaîtra moins ou plus de troubles".
En France, 700.000 personnes sont concernées par des troubles du spectre autistique (TSA), 100.000 ont moins de 20 ans
