En relançant la fabrication d'un médicament qui avait disparu du marché, la pharmacie des Hospices Civils de Lyon (HCL) a sauvé 27 patients en un an. Un appel à financements est lancé pour pérenniser la production.
Tout commence à l'automne 2020 quand un adolescent immuno-déprimé, après une greffe du foie, souffre de diarrhées sévères. Une biologiste des HCL met en évidence la présence d'un champignon de la famille des microsporidies, potentiellement mortel dans un tel cas.
Pour en venir à bout, un seul remède: la fumagilline, antiparasitaire utilisée depuis les années 1950. Problème, à la pharmacie centrale des hôpitaux lyonnais, les stocks sont épuisés, la production de ce médicament ayant cessé en 2019 au niveau mondial, en raison notamment de son coût très élevé.
Toxique et instable, la molécule, obtenue par fermentation d'une levure, nécessite des mesures de protection importantes en laboratoire et une conservation à une température de moins 80 degrés.
Un travail de longue haleine
Fripharm, plate-forme de fabrication, de recherche et d'innovation pharmaceutique des HCL, se démène alors auprès de ses fournisseurs chinois, indiens et européens. Et finit par trouver, en Hongrie, 300 grammes de matière active servant à produire le médicament, utilisé aussi contre un parasite des abeilles.
Le trésor est acheminé à Lyon, où les pharmaciens hospitaliers en tirent une suspension buvable pour le garçon, qui guérit en 15 jours en août 2021. Depuis, 26 autres patients de Lyon, Paris, Grenoble, Clermont-Ferrand, Rennes, Nantes et Bordeaux, ont pu être soignés ainsi.
Besoin de financement pour pérenniser la production
Fripharm a même été contactée par un hôpital des Pays-Bas, dont la livraison prochaine a été autorisée par les autorités sanitaires françaises.
Mais les 300 grammes récupérés en Hongrie ne sont pas éternels, alors que la pénurie de fumagilline est mondiale, souligne le professeur Fabrice Pirot, coordonnateur de la plate-forme hospitalo-universitaire.
L'équipe s'est mise en quête d'une start-up pour pérenniser la production du médicament. Plusieurs candidats se sont manifestés en France pour fabriquer un lot pilote mais le coût de lancement, environ un million d'euros, nécessite une aide extérieure, publique ou privée.
"Sans ce remède, les patients immunodéprimés, dont l'ensemble des patients greffés, victimes de microsporidies, n'ont presque aucune chance de s'en sortir (...) Il est impensable de ne pas sauver des patients alors que nous savons comment faire", martèle la docteure Meja Rabodonirina, biologiste consultée initialement sur le cas de l'adolescent.
