Téléthon : 6 à 8.000 maladies rares n'ont toujours pas de traitement

Loan a 7 ans, il habite à Luxiol dans le Doubs, il est atteint du syndrôme Lesch-Nyhan, une maladie rare provoquant des troubles du comportement. Avec son sourire ravageur et ses yeux pétillants, Loan, au premier abord, est un petit garçon comme les autres. Mais quel contraste avec ce que lui fait faire la maladie, malgré lui : « Ma maladie est une maladie de crotte », explique Loan. En effet, le petit garçon ne tient pas assis, il ne marche pas ; il s’automutile, est agressif envers lui mais aussi envers les autres.

Et pourtant, ses parents ne baissent pas les bras. Ils ont décidé de se battre au quotidien pour leur enfant et pour que la recherche avance.  Pour eux, « Le Téléthon représente un espoir ». Une équipe d’I-Stem, menée par le Dr Alexandra Benchoua, travaille depuis 2011, sur un projet de thérapie génique pour lequel des études pré-cliniques sont en cours.

La recherche doit encore avancer

Nous pouvons tous être fiers de ces victoires, mais nous devons aller encore plus loin et passer de la prouesse scientifique au médicament disponible pour les malades. Il n’existe pas moins de 6 à 8 000 maladies rares, négligées et sans traitement à ce jour. Derrière chacune de ces maladies, des familles attendent de la recherche des résultats concrets. Les dernières avancées montrent que le Téléthon peut rendre possible ce qui semblait impossible. 

explique Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon 

L'an passé les Français ont fait plus de 78 millions d'euros de promesse de dons.

Où va l'argent du Téléthon ?

80% des dons vont directement à la recherche.
Vos dons eux  sont déductibles des impôts à hauteur de 75%. Si vous donnez 100 euros, vous ne payez donc au final que 25 euros.

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