Maladie de Charcot et refus d'autorisation du Qalsody : "que la Haute autorité de santé entende le cri des familles"

Face au refus d'autoriser le Qalsody par la Haute autorité de santé, Sabine Turgeman, la directrice générale de l'association pour la recherche sur la sclérose latérale amyotrophique, sonne l'alerte. La bénévole craint que cette décision ne vienne mettre un coup d'arrêt à la recherche, en plus de venir compliquer le quotidien des patients.

En France, 8 000 personnes souffrent aujourd'hui de la maladie de Charcot ou SLA, selon l'association pour la recherche sur la sclérose latérale amyotrophique (ARSLA). Émilien, un habitant de Sens de 35 ans, fait partie de ces patients. Comme d'autres, il a trouvé du répit dans un médicament expérimental : le Qalsody. Problème : la Haute autorité de santé (HAS) n'a pas autorisé le traitement et devrait rendre sa décision définitive le 20 novembre.

Sabine Turgeman, la directrice générale de l'ARSLA, est convaincue que cette décision menace de nombreux malades et met un coup d'arrêt à la recherche. Elle a répondu aux questions d'Alexis Gaucher, journaliste pour France 3 Bourgogne.

Pourquoi ce refus d'autorisation de la Haute autorité de santé (HAS) ?

Sabine Turgeman : Si la décision négative de la HAS se maintenait, cela aurait plusieurs impacts dramatiques et ce à plusieurs niveaux. Déjà, pour les personnes concernées c’est la première fois depuis des décennies qu’un traitement apparaît dans la SLA.

Pour l’évaluation de ce traitement, visiblement, je pense que la HAS n’a pas pris en compte ce qu’on appelle les données en vie réelle, c’est-à-dire les données des patients qui prennent le traitement depuis plus d’un an et qui prouve d’ailleurs une stabilité de la maladie. La HAS est restée sur sa doctrine actuelle qui consiste à évaluer les traitements pour les maladies rares de la même façon que les maladies usuelles.

Il est vraiment urgent que l’on travaille sur cette façon de voir et que les autorités de santé envisagent une certaine souplesse pour les maladies qui sont aussi graves et qui entraînent un décès aussi rapide que la maladie de Charcot.  

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Quelles conséquences peut-on attendre ?

S.T : Elle impose au laboratoire de financer à 100 % le traitement par eux-mêmes pour les patients, alors qu’il faudrait espérer une autorisation de mise sur le marché. Je ne sais pas ce que va faire Biogen, mais je ne sais pas si vous connaissez beaucoup de laboratoires qui s’engagent à chercher un traitement dans les maladies rares, en plus à leurs propres frais. Moi je n’en connais pas beaucoup.

La décision prise par la HAS accroît considérablement le risque de voir ce médicament partir de France définitivement. L’autre mauvais signe, c’est que cette décision est non seulement à l’opposé de celle qui a été prise par l’Europe, mais aussi à l’opposé des avis des experts en neurologie qui sont des experts dans la SLA.

Cette décision met en danger l’application et l’engagement des futures biotechs dans le champ de la maladie de Charcot. En prenant cette décision, le message est envoyé : en France on ne soutient clairement pas l’innovation thérapeutique. Malheureusement, pour la maladie de Charcot, c’est le seul espoir pour ces gens qui sont malades. 

Quelle suite après ce premier refus ?

S.T : S’il y a eu ce premier refus, on a peu d’espoir qu’ils acceptent un remboursement. Ce qu’il faut bien comprendre, c’est qu’ils prennent en compte les données statistiques d’un essai qui n’a duré que six mois. En six mois, on ne peut pas démontrer la stabilité d’une maladie.

Par contre, dans les maladies rares qui ne concernent que 40 à 50 nouveaux patients par an, il est très difficile de faire des essais qui durent beaucoup plus longtemps. Parce que les patients décèdent et très peu sont admissibles pour intégrer les essais. Je pense qu’il y a deux travaux à faire : prenez en compte les données qui vous ont été fournies, prenez en compte la réalité des choses, c’est-à-dire une stagnation de la maladie quand on le prend beaucoup plus longtemps.

Revoyons ensemble des échelles d’évaluation pour ces données afin qu’à l’avenir, on favorise les traitements innovants dans la maladie de Charcot. J’espère que la HAS aura entendu le cri alarmant des familles.