Maladie de Charcot et refus d'autorisation du Qalsody : la Haute autorité de santé justifie sa décision

Le Qalsody, le médicament censé freiner les symptômes de la maladie de Charcot, n'a pas été autorisé par la Haute autorité de santé. Un traitement pourtant vital pour Emilien, habitant de Sens (Yonne), malade depuis 2020. L'organisme public a donné les raisons de ce choix.

C'est une épée de Damoclès qui plane au-dessus de la tête d'Émilien. L'habitant de Sens (Yonne) est atteint de la maladie de Charcot ou sclérose latérale amyotrophique : une affection neurodégénérative qui consiste en une paralysie progressive des muscles.

Depuis le diagnostic en 2020, ce papa de 35 ans voit son état se dégrader dangereusement, comme nous vous le racontions dans cet article. Mais, selon lui, grâce à un traitement expérimental mené depuis quatre ans, la maladie est freinée, voire même stabilisée. Problème : aujourd'hui ce médicament, le Qalsody ou tofersen, n'a pas été autorisé par la Haute autorité de santé (HAS).

Le seul espoir d'une famille

Le principal risque pour un patient souffrant de la maladie de Charcot est de voir ses poumons s'arrêter progressivement. Depuis qu'Emilien se fait injecter du Qalsody directement dans la colonne vertébrale, il assure que la progression de la maladie a été ralentie, voire qu'elle tend à se stabiliser. Sauf que sans autorisation d'accès précoce délivrée par la HAS, le médicament ne pourra plus lui être administré.

Pour rappel, l'accès précoce est une procédure dérogatoire qui permet, sous certaines conditions, aux patients sans solution thérapeutique de bénéficier de certains produits présentés comme innovants. En autorisant cela, les malades peuvent non seulement recevoir le traitement, mais aussi être remboursé dans le cadre du droit commun.

30 000 € l'injection

Pour le moment, les doses étaient financées dans le cadre de l'étude par Biogen, le laboratoire à l'origine du Qalsody. Mais jusqu'à quand durera cette parenthèse ? "On est dans le brouillard, commente Adeline, la compagne d'Emilien. Les neurologues vont être interrogés, nous on essaye de faire ce qu'on peut à notre niveau, mais on est impuissant. On essaye de se montrer pour faire entendre raison à la HAS pour dire que finalement cela marche."

Ceux qui luttent ont raison

Émilien

patient atteint de la maladie de Charcot

Désemparés, Émilien et ses proches ont peur de se voir enlever cet unique "espoir". Sans remboursement, l'injection serait à la charge d'Émilien et ses proches. Une dose de Qalsody est estimée à 30 000 €. Ce serait donc une somme impossible à payer qui devrait être déboursée tous les mois, par la famille.

Des données "pas suffisamment robustes"

Dans un communiqué daté du 8 novembre, la Haute autorité de santé effectuait une mise au point quant au statut du Qalsody. Le 10 octobre, la HAS rendait une décision négative à la dernière demande d'autorisation en accès précoce formulée par le laboratoire Biogen. Dans son document, l'organisme régulateur rappelle qu'une décision favorable est rendue quand le produit et l'étude se soumettent à quatre conditions : 

•  Le médicament doit être destiné à traiter une maladie grave, rare ou invalidante
• Il n'existe pas de traitement approprié déjà disponible
• La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée
• Le médicament est présumé innovant, notamment au regard d'un éventuel comparateur cliniquement pertinent.

La HAS précise que les deux premiers critères "ont été validés". Mais pour les deux autres, ce n'est pas le cas. "Les résultats de l'analyse principale de l'étude clinique de phase III n'ont pas mis en évidence de différence statistiquement significative entre le tofersen et le placebo sur l'état clinique des patients après 28 semaines de traitement. Par ailleurs, les données de l’étude du laboratoire Biogen n’étaient pas suffisamment robustes concernant une possible évolution favorable d’un marqueur biologique"

Émilien et Adeline regrettent que cette décision ait été rendue en ne se basant "que sur les six premiers mois". "Il faut aussi voir l'après et ne pas décourager les autres patients et les laboratoires qui veulent venir en France pour faire les essais et entreprendre de la recherche", conclut la mère de famille.

La Haute autorité de santé doit rendre une nouvelle décision le 20 novembre.