Solidarité : les Virades de l'Espoir repartent contre la mucoviscidose en 2021 !

Les Virades de l'Espoir reprennent du service, après une année d'absence pour cause de crise sanitaire. En Bourgogne, plusieurs événements vont permettre de collecter des fonds pour l'Association Vaincre la Mucoviscidose. Malgré l'arrivée d'un nouveau traitement, la recherche a besoin d'avancer.

La mucoviscidose est une maladie rare et génétique qui touche principalement les voies respiratoires et le système digestif. Elle touche environ 7100 personnes en France.
Tous les trois jours, un enfant naît atteint de mucoviscidose. Deux millions de Français sont porteurs sains du gène responsable et peuvent le transmettre, sans le savoir, à leurs enfants.

Les Virades de l'Espoir sont de retour !

En 2020, comme beaucoup d'autres événements, les Virades de l'Espoir n'ont pas eu lieu en présentiel, à cause de la crise sanitaire. Elles reviennent en 2021, toujours organisées par les équipes bénévoles de Vaincre la Mucoviscidose.
Chaque dernier week-end de septembre, partout en France, chacun est invité à se mobiliser collectivement autour des patients, des familles et des chercheurs.

Depuis la première édition en 1985, les Virades sont une source vitale de dons pour permettre à l’association de mener à bien ses actions au bénéfice des patients.
L'an dernier, les Virades ont été remplacées par événements digitaux, dont des courses connectées qui ont permis aux sportifs de continuer à s’engager.

Les 25 et 26 septembre, aucun événement n'est prévu dans l'Yonne, ni en Côte-d'Or. La délégation de Côte-d'Or manque de bénévoles et sympathisants, il lui faudrait de nouveaux membres pour organiser des événements. En revanche, il y aura bien des Virades en Saône-et-Loire et dans la Nièvre. Voici le programme... 

En Saône-et-Loire

A Hurigny, le rendez-vous est donné le 26 septembre à la salle des Sports d'Hurigny dès 8h. 3 randonnées pédestres sont proposées ainsi qu'une tombola.
Renseignements : viradehurigny@gmail.com

A Bourbon-Lancy, une kermesse est organisée le 26 septembre au plan d’eau de 9h à 18h : animations, tombola, défis sportifs (randonnées, tir à l'arc...)

A Chagny, animations dimanche 26 septembre de 8 h à 18 h sur la place Marcel Charollais (près de la Poste).
Renseignements : 03 85 91 22 80 / g-f.nairat@sfr.fr

Dans la Nièvre

A Nevers, le rendez-vous est donné à la Maison des sports – Bd Pierre de Coubertin – à partir de 8h dimanche 26 septembre, sur 3 circuits, pour marcher, courir, ou faire du VTT.
Renseignements : 06 77 53 21 41

 

La maladie en Bourgogne

La prévalence de la maladie en Bourgogne est la suivante : 

Côte-d'Or (21) : 78 patients, 14,6 malades pour 100 000 habitants
Nièvre (58) : 18 patients, 8,8 malades pour 100 000 habitants
Saône-et-Loire (71) : 54 patients, 9,8 malades pour 100 000 habitants
Yonne (89) : 37 patients, 11 malades pour 100 000 habitants (chiffres 2019 - source Vaincre la Mucoviscidose)

 

Un traitement innovant et "miraculeux" contre la maladie 

Trente ans après la découverte du gène de la mucoviscidose, un nouveau traitement venant des Etats-Unis (Trikafta) a été autorisé sur le marché en France et son remboursement généralisé en juillet dernier, une tri-thérapie composée de trois molécules, le Kaftrio.

Le professeur Frédéric Huet est responsable du service pédiatrie au CHU de Dijon et responsable consultation au Centre de Ressources et de Compétences Mucoviscidose (CRCM). Pour lui, l'arrivée de ce nouveau traitement est "miraculeux". 

Ce traitement agit sur le gène de la mucoviscidose : "on corrige l'anomalie sans toucher au gène, on corrige la protéine et grâce à cela, nos patients les plus sévères ont progressé de façon très spectaculaire, avec une amélioration de l'ordre de 20 à 30 % de leurs capacités respiratoires. Ça leur permet de monter des escaliers, d'avoir une marche rapide, qu'ils n'avaient plus auparavant. Ça leur permet d'avoir moins de soins à l'hôpital."

Pour le chef de service, ce médicament est "une révolution" dans le traitement de la maladie, mais "seulement 80 % des patients y ont droit. Il reste encore 20 % des patients présentant des caractéristiques génétiques qui ne leur permettent pas de recevoir ce médicament."

"Pour la région Bourgogne, cela fait 110 patients qui vont pouvoir bénéficier progressivement de ce nouveau médicament, dont, on espère, qu'il va transformer une maladie léthale en une maladie chronique. Ça reste une maladie avec des soins lourds, mais cela va transformer leur qualité de vie."

En plus de l'amélioration du confort de vie des patients, il y a des effets cliniques visibles : "on a peu d'antériorité sur le médicament : cette molécule, ça fait 4 ans qu'elle existe, donc on a trop peu de recul pour mesurer avec une réelle objectivité l'amélioration en termes de mortalité.
En termes d'espérance de vie, cela a singulièrement diminué la mortalité : depuis que les patients en disposent, très peu évoluent défavorablement. On espère que, même pour les patients les plus graves, on puisse les tirer d'un mauvais pas, au moins pour le moyen terme."

Mais l'arrivée d'un médicament aussi efficace ne balaie pas les autres soins, la mucoviscidose demeure une maladie lourde : "ça reste une maladie chronique, avec des soins quotidiens : il faut toujours de la kiné, des aérosols, des antibiotiques de temps en temps, mais de façon beaucoup moins intensive qu'auparavant."

Autre effet positif de ce médicament : le recours à la chirurgie et aux greffes est en forte baisse, comme l'explique le Pr Huet : "on a diminué le nombre de greffes d'environ 40 % depuis le Kaftrio. Notre discours vis-à-vis des parents a radicalement changé, depuis qu'on dispose de cette molécule, notre discours était relativement pessimiste et difficile à entendre. Aujourd'hui, on qualifie cette maladie de maladie chronique sévère , mais pas léthale, cela a complètement changé l'état d'esprit des soins."

Le traitement par le Kaftrio représente un coût "faramineux"

Le Professeur Huet rappelle que la validation du remboursement par la Sécurité Sociale a été accueillie comme un soulagement pour les familles. En effet, le côut du traitement est de 220 000 euros par an et par patient, une dépense que les pays européens ne peuvent pas tous absorber dans leur système de santé : "Ce médicament est disponible au Royaume-Uni, en Allemagne et en Suisse, mais ne l'est pas en Italie ni en Espagne. Ces états sont encore en négociation avec le laboratoire, pour tenter de faire baisser les prix parce qu'ils ne peuvent pas se permettre une dépense pareille. Ca créé une inégalité d'un pays à l'autre, ça créé une accessibilité au médicament qui sera très différente."

A titre de comparaison, le Pr Huet rappelle que le médicament le plus cher au monde est actuellement le Zolgensma : "une thérapie génique pour lutter contre l'amyotrophie spinale chez l'enfant, maladie mortelle. Chaque injection coûte 2 millions d'euros. C'est un bébé sur 10 000 qui présente cette anomalie en France, 80 bébés par an peuvent bénéficier de ce traitement. L'escalade du prix des médicaments est quelque chose de terrible, on le voit bien dans les maladies rares, dans le cancer, il y a une escalade des tarifs. Il y a un retour sur investissement pour ces maladies rares pour les laboratoires, plus un bénéfice, qui justifient cette escalade des prix." 

Pour conclure, le Pr Huet résume la transformation crée par le Kaftrio sur la mucoviscidose: "Il existe une graduation de 1 à 5 sur le bénéfice rendu par les médicaments. Tous les ans, on a un médicament qui atteint le niveau 2, le niveau où le service médical rendu est considéré comme remarquable. L'année dernière, le seul médicament qui l'a obtenu c'est le Kaftrio . Le niveau 1, c'est le niveau guérison. Cela situe un peu le niveau du 'miracle' de ce médicament !"

"Le combat n'est pas fini !" : la recherche doit progresser

La mucoviscidose est une maladie dont on ne guérit pas pour l'instant, la seule voie demeure la thérapie génique, qui nécessite de grands moyens de recherche pour progresser : "le Kaftrio, ça n'est qu'une étape, on espère aller plus loin avec la recherche pour corriger l'anomalie génétique elle-même, pour parler de guérison. L'association a encore besoin d'être largement aidée pour financer les projets de recherche conséquents. Le combat n'est pas fini ! La maladie est sur une voie que je qualifie de miraculeuse, mais malheureusement, on n'est pas au bout du chemin !"

 

 

 

Qu'est-ce que la mucoviscidose ?

La mucoviscidose est une maladie génétique rare et héréditaire. Les sécrétions du mucus dans les poumons sont anormalement épaisses et visqueuses et obstruent les voies respiratoires et le système digestif. La maladie était autrefois souvent fatale aux enfants et aux adolescents, mais l'espérance de vie s'est allongée grâce aux traitements, qui demeurent lourds pour nettoyer les poumons : kiné respiratoire, séances d'aérosols, médicaments.
Les malades subissent souvent des infections pulmonaires et doivent être hospitalisés plusieurs fois par an. Des greffes de poumons peuvent allonger la durée de vie.

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