Maladie de Charcot et non-remboursement du Qalsody : "C'est un coup de massue incommensurable !"

Une nouvelle décision de la Haute Autorité de Santé a été rendue jeudi 28 novembre 2024 : le médicament Qalsody (tofersen) a reçu un avis défavorable au remboursement dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA, maladie de Charcot). Nous relations sur notre site le parcours d'Emilien à Sens, atteint de d'une forme spécifique, qui se bat pour faire valider ce traitement.

C'est une décision qui était attendue par Emilien, atteint de la maladie de Charcot, et son épouse au sujet du traitement prometteur qu'il suivait. La Haute Autorité de Santé a tranché au sujet du remboursement du Qalsody. Emilien et Adeline réagissent.

Une incompréhension totale

Adeline, la femme d'Emilien, est ébranlée par la décision de l'HAS : "L'avis qui est tombé hier, c'est un coup de massue incommensurable !"

Emilien, par le biais de sa tablette à commande visuelle, nous dit : "c'est une décision incompréhensible !"

Adeline et Emilien sont abasourdis par la décision défavorable au remboursement de la Haute Autorité de Santé. Nous relations sur notre site le 13 novembre dernier le refus d'autorisation sur le marché français du Qalsody.
La dernière décision a été publiée le 28 novembre : "On avait l'espoir jusqu'au bout, qu'ils infléchissent leur position. Comme le traitement marche, on était pratiquement sûrs qu'ils allaient faire un communiqué en disant 'non, finalement on s'est trompés, vous avez raison finalement ça marche, on ne peut pas le nier... Là, on tombe de très haut !" se désole Adeline.

La SLA concerne 6000 à 8000 patients en France, la SLA SOD1, la forme spécifique dont soufre Emilien représente entre 50 et 100 malades par an. Adeline note :"Ils sont une cinquantaine en France, et l'étude qu'Emilien a suivi, ils étaient 5 en France et 200 dans le monde. C'est une mutation génétique rare de la SLA."

Une association pour vaincre la maladie de Charcot

Aux côtés d'Emilien et d'Adeline, l'association ARSLA (Association pour la Recherche sur la Sclérose Latérale Amyotrophique et autres maladies du motoneurone) qui avait lancé une pétition en ligne, en réaction à la décision de l'HAS.

Pour Emilien "ils essaient de voir comment faire à l'ARSLA, mais qu'ils donnent de l'espoir pour les autres formes !"
Adeline reprend : "il n'y a pas que nous aussi, il y a plein de SLA différentes, et l'espoir pour les maladies rares en général. Nous, on est insignifiants."

Emilien déclare que "on a la chance d'avoir un traitement, ce qui n'est pas le cas des autres maladies rares."

Je pense qu'on est juste un chiffre dans un tableau Excel, noyé dans un tableau comptable 

Adeline, épouse d'Emilien

Adeline se questionne : "Quelle image on donne pour la recherche ? On voit qu'il y a un traitement qui marche, l'HAS coupe tout ! Ça veut dire en gros les labos, ne venez pas chez nous, n'investissez pas en France, parce que même si le médicament marche, on vous dira non."

Le traitement Qalsody est fabriqué par un laboratoire américain, Biogen. Il s'agit de thérapie génique, il se présente sous la forme d'une injection dans la colonne vertébrale, pour qu'il passe dans le liquide céphalo-rachidien.

Adeline ne décolère pas : "En France, ils le retirent. En Europe, le médicament est autorisé ! L'agence européenne du médicament l'a autorisé, c'est autorisé en Allemagne, en Italie. Les Pays-Bas vont bientôt l'adopter. Je ne m'y attendais tellement pas ! Je pense qu'on est juste un chiffre dans un tableau Excel, noyé dans un tableau comptable". 

"Ce qu'ils font payer, c'est juste une mise à mort pour les patients et les familles !"

Le refus de la Haute Autorité de Santé de rembourser le traitement va impacter de plein fouet le couple. Le traitement est accessible en Europe, mais au prix fort. Adeline s'indigne : "Même si j'ai la possibilité d'aller dans un pays étranger, je le paye comment ce traitement ? Aux Etats-Unis, il coûte 15 000 dollars, on peut l'avoir en officine de ville. En Europe, ça coûte plus cher, c'est 30 000 euros, je ne peux pas payer une somme comme ça ! Ce qu'ils font payer, c'est juste une mise à mort pour les patients et les familles, c'est pas possible !"

Rassembler une telle somme demeure une difficulté. Adeline évoque le début de la maladie d'Emilien, où une cagnotte avait été lancée pour financer les travaux d'accessibilité de leur logement : "on n'a même pas atteint les 30 000 euros. On avait atteint 12 000 euros."
Maintenant que le remboursement n'est pas acté par la HAS, Adeline est catégorique : "on ne peut pas se permettre de débourser 30 000 euros tous les mois."